Connecta Therapeutics: Luz verde de la EMA a su fármaco para el síndrome X frágil

Nuevo paso hacia delante de Connecta Therapeutics. La compañía española ha recibido la aprobación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento del síndrome X frágil, la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. Connecta Therapeutics está acelerando el desarrollo de la molécula para empezar los estudios clínicos en 2022. La empresa logra este hito después de recaudar más de tres millones de euros entre financiación pública y privada.

Actualmente, el síndrome X frágil no tiene cura. El medicamento, denominado CTH120, permitirá abordar el origen de la patología mediante una estrategia terapéutica innovadora basada en la modulación de la neuroplasticidad.

El cofundador y consejero delegado de Connecta Therapeutics, Jordi Fàbrega, explica que “promover los tratamientos de enfermedades minoritarias es una prioridad de salud pública ya que existen cerca de 7.000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial”. Para Connecta Therapeutics, este reconocimiento “ayudará a acelerar el desarrollo científico y de negocio de la compañía y facilitará el inicio de nuevas líneas de investigación en el campo de las enfermedades del sistema nervioso central”, añade Fàbrega.

Connecta Therapeutics cerró en 2020 una ronda de inversión de 1,7 millones de euros liderada por Inveready y el Cdti

La EMA otorga esta designación para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades que afecten a menos de cinco pacientes por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea. Así, las compañías que desarrollan estos medicamentos disfrutan de beneficios adicionales como la exclusividad de mercado durante diez años.

Con el fin de llevar CTH120 a ensayos clínicos, Connecta Therapeutics cerró en 2020 una ronda de inversión de 1,7 millones de euros liderada por Inveready y el programa Cdti Innvierte y también recibió una ayuda “Retos Colaboración” del Ministerio de Ciencia e Innovación cercana a los dos millones de euros a través del consorcio público-privado formado por la compañía, el Centro de Regulación Genómica (CRG) y el Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (Imim).

El síndrome X frágil es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa discapacidad intelectual y problemas emocionales y sociales, de leves a graves, como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo.

La prevalencia se estima en menos de tres pacientes por cada 10.000 habitantes. Se diagnostica en edad neonatal o en la infancia mediante pruebas sanguíneas de ADN, pero no existe un tratamiento específico dirigido a la causa de la patología, sólo tratamientos que ayudan a paliar sus síntomas.