Oryzon recibe una ayuda de un millón para investigar el Síndrome de Kabuki

Oryzon recibe capital para aupar sus investigaciones. La farmacéutica ha recibido la ayuda de un millón de euros provenientes de un particular para investigar el Síndrome de Kabuki, según ha informado la empresa en un comunicado. La cantidad recibida se destinará al ensayo clínico del inhibidor LSD1, Vafidemstat, en Fase II.

El capital proviene de la donación de la familia de un paciente. La empresa está ultimando el diseño del protocolo de este nuevo ensayo clínico con investigadores del Kennedy Krieger Institute (KKI), formado por líderes de opinión, expertos regulatorios en enfermedades raras y otros expertos.

El inicio de este ensayo clínico se dará durante el primer semestre de 2022 en varios hospitales y centros de Estados Unidos y, posiblemente, en Europa. La compañía prevé que la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) aprueben su ensayo médico, ya que tienen en cuenta los precedentes positivos de estas instituciones con las enfermedades raras y los trastornos de sistema nervioso central.

Oryzon prevé que la FDA y la EMA aprueben su ensayo médico

Carlos Buesa, Presidente y Director General de Oryzon, ha subrayado que “la literatura científica ha demostrado que la inhibición de LSD1 puede compensar los efectos de una serie de fallos genéticos”. Buesa ha añadido que este es “el primer paso de un conjunto de ensayos innovadores de medicina personalizada que se han planificado con vafidemstat”.

Vafidemstat se encuentra actualmente en ensayos de Fase II-b en trastorno límite de la personalidad y en esquizofrenia. También ha mostrado un perfil positivo de seguridad y tolerabilidad en más de 300 sujetos a los que se les ha administrado hasta la fecha, algunos de ellos hasta dos años.

Fundada en 2000 en Barcelona (España), Oryzon tiene actualmente dos moléculas en ensayos clínicos de Fase II: vafidemstat y iadademstat. Además, la compañía cuenta con programas en curso para el desarrollo de inhibidores contra otras dianas epigenéticas. La empresa tiene oficinas en España y Estados Unidos y cuenta con más de 90 millones de acciones negociadas.