Sanofi se queda a medias en el desarrollo de un nuevo fármaco contra la esclerosis múltiple

Revés a Sanofi. El candidato a fármaco más avanzado de la farmacéutica francesa para la esclerosis múltiple no ha logrado su objetivo principal en los dos ensayos de última etapa para tratar las formas recurrentes de la enfermedad, lo que empaña las perspectivas de una clase de medicamento muy solicitado.

El fabricante francés ha declarado este lunes que dos ensayos de fase III demostraron que su píldora diaria experimental tolebrutinib no era mejor que su fármaco establecido para la esclerosis múltiple, Aubagio, en la reducción de las tasas de recaída, en una forma muy común de la enfermedad caracterizada por brotes aislados seguidos de mejoras temporales.

Para mitigar el revés sufrido, Sanofi afirmó que un tercer ensayo clínico de última fase demostró que el tolebrutinib cumplía el objetivo principal de tratar una forma progresiva (o de empeoramiento constante) de la esclerosis múltiple, que es menos común y que actualmente no se puede tratar. En ese ensayo, el fármaco candidato de Sanofi ralentizó la progresión de la discapacidad en comparación con el placebo, un fármaco ficticio ineficaz.

“El tolebrutinib representa un avance sin precedentes como posible primera opción de tratamiento de la enfermedad con un beneficio clínicamente significativo en la acumulación de discapacidad”, afirmó Houman Ashrafian, director de investigación y desarrollo de la compañía. La empresa añadió que discutiría esos resultados con los reguladores, con el objetivo de presentar la solicitud de aprobación para fines de 2024.

Sanofi apuesta por convertirse en una potencia en medicamentos antiinflamatorios

Sanofi está buscando varias oportunidades en la esclerosis múltiple, una enfermedad nerviosa debilitante, para compensar las pérdidas de ingresos después del reciente fin de la protección de la patente de la píldora Aubagio. Todo ello es parte de una apuesta por convertirse en una potencia en medicamentos antiinflamatorios.

El director ejecutivo, Paul Hudson, ha estado tratando de recuperar la confianza de los inversores en la cartera de productos farmacéuticos desde que abandonó inesperadamente los objetivos de margen para 2025 en octubre pasado para impulsar el gasto en desarrollo de medicamentos.

Sus acciones se han recuperado un poco en los últimos meses gracias al lanzamiento de nuevos medicamentos, incluido Beyfortus, para proteger a los bebés contra una infección respiratoria común.

Tolebrutinib, producto de la adquisición de Principia Biopharma por 3.700 millones de dólares en 2020, pertenece a una clase de compuestos conocidos como inhibidores de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton, que también ha atraído a las grandes farmacéuticas Novartis, Roche (ROG.S) y Merck. Son soluciones diseñadas para bloquear selectivamente la reacción autoinmune dañina detrás de la esclerosis múltiple para un enfoque más específico que los medicamentos inmunosupresores estándar.

Sin embargo, los inversores se han mantenido alerta sobre las perspectivas de ingresos debido a un posible vínculo con el daño hepático y la eficacia incierta. En 2022, la preocupación sobre el daño hepático llevó a detener la inscripción de nuevos pacientes en tres de los estudios de tolebrutinib de Sanofi que todavía estaban reclutando voluntarios en ese momento. Sanofi afirmó hoy que la seguridad hepática era consistente con estudios anteriores, y que se divulgarían más datos el 20 de septiembre.

Fracasos y éxitos de los competidores

El inhibidor de BTK de Merck también había estado bajo escrutinio por su seguridad hepática. Ese medicamento no alcanzó su objetivo de eficacia en los ensayos de esclerosis múltiple en diciembre pasado, lo que supuso un gran golpe para las ambiciones de crecimiento de la empresa alemana.

La filial de Roche, Genentech, todavía se mantiene en la carrera, pero también surgieron dudas de seguridad sobre su inhibidor de BTK en noviembre pasado. Su rival Novartis ha asegurado que su fármaco candidato BTK no ha mostrado signos de daño hepático. Sanofi tan solo proporcionó un breve resumen de los dos ensayos de esclerosis múltiple recurrente llamados Gemini I y II y del ensayo Hercules sobre una forma de esclerosis múltiple progresiva.

La compañía afirmó que los detalles se presentarán en la conferencia del Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación de la Esclerosis Múltiple (Ectrims) en Copenhague el 20 de septiembre.

Otro estudio de Fase III, conocido como Perseus, en otra forma progresiva de esclerosis múltiple todavía está en curso y se esperan resultados en 2025, añadieron fuentes de la empresa.