Entorno

Siete millones de horas y 1.500 millones de euros: la fórmula de un fármaco para enfermedades raras

Pese a los avances en materia de investigación y desarrollo (I+D), sólo un 10% de las enfermedades raras tienen tratamiento específico disponible y requieren una media de siete millones de horas de investigación.

J.Vera

9 feb 2022 - 04:56

Siete millones de horas y 1.500 millones de euros: la fórmula de un fármaco para enfermedades raras

 

La pandemia no es el único frente. El precio de la investigación médica para tratar enfermedades raras asciende a 1.500 millones de euros por fármaco, según el informe Reflexión estratégica sobre financiación y acceso a las terapias dirigidas a enfermedades raras en España, realizado por Weber.

 

Pese a los últimos avances en materia de investigación y desarrollo (I+D), sólo un 10% de estas enfermedades disponen de tratamiento específico disponible. Además, el capital humano también resulta elevado, ya que requieren una media de siete millones de horas de investigación.

 

La definición de enfermedad rara varía en función de las particularidades de cada país. En Estados Unidos, una enfermedad rara es aquella que afecta a menos de 200.000 pacientes, mientras que en Japón queda definida como la que afecta a menos de 50.000. La cifra baja hasta los 2.000 pacientes en Australia.

 

 

 

 

En Europa, al igual que en el país austral, una enfermedad se considera rara cuando se da en menos de uno de cada 2.000 habitantes. Por su parte, la Organización Mundial de la Salud (OMS) sugiere una ratio ligeramente inferior, situada entre 1.000 y 1.500 pacientes.

 

En cuanto a la rapidez de acceso a las nuevas terapias, en Alemania las decisiones sobre financiación de los fármacos fármacos potenciales se basan principalmente en el valor clínico estos. Aun así, en el caso de las enfermedades raras se da una mayor laxitud a la hora de exigir evidencia clínica.

 

En Italia, desde hace quince años, una vez que una terapia orientada a las enfermedades raras demuestra su eficacia, esta se financia con presupuestos nacionales con cargo al “Fondo para medicamentos innovadores”. Este fondo cuenta con una asignación total de mil millones de euros anuales.

 

 

 

 

En España, los Centros, Servicios y Unidades de Referencia (Csur) se consideran un eje central en la atención a las personas con enfermedades poco frecuentes. En este país, existen actualmente un total de 279 Csur vinculados a más de setenta patologías diferentes, entre las que se incluyen las enfermedades raras.

 

Estas instalaciones están repartidas entre trece de las 17 comunidades autónomas. Cataluña y la Comunidad de Madrid acaparan casi el 60% de los Csur de toda España, aunque sólo representan el 25% de la población.