Novartis recibe la designación de fármaco huérfano de la FDA para branaplam

Novartis recibe la designación de fármaco huérfano de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés). El medicamento está destinado para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH), una patología neurodegenerativa hereditaria rara que provoca discapacidad progresiva y la muerte.

La designación de medicamento huérfano otorga un estatus especial a un medicamento que trata una enfermedad o afección rara. Además, también proporciona a las empresas ciertos beneficios para fomentar el desarrollo continuado de medicamentos que proporcionan soluciones innovadoras a los pacientes con estas enfermedades graves.

Branapalm es un modulador del empalme del ARN de molécula pequeña administrado por vía oral que podría reducir potencialmente los niveles de la proteína huntingtina mutante. En modelos preclínicos, se ha demostrado que el fármaco reduce los niveles de la proteína

Novartis tiene previsto iniciar un programa de desarrollo de branapalm para determinar si tiene el potencial de ser un tratamiento transformador para las personas que padecen Huntington. Además, el fármaco se encuentra en proceso de investigación para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.