Vertex obtiene la validación de la EMA para ampliar su fármaco contra la fibrosis quística

Vertex amplía la indicación de su fármaco para combatir la fibrosis quística. El Comité de Uso Humano (Chmp) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para la extensión de la indicación de Kaftrio en combinación con ivacaftor, ampliando el abanico del tratamiento de la fibrosis quística en niños de dos a cinco años.

En la Unión Europea, Kaftrio en combinación con ivacaftor ya está aprobado para el tratamiento de personas con fibrosis quística para niños de seis años y mayores. Si se acaba ratificando esta opinión positiva y el uso en menores de cinco años se acaba autorizando, desde Vertex aseguran que más de 1.200 niños serían candidatos para recibir un medicamento que podría tratar la causa subyacente de su enfermedad.

Sara Alonso, directora médica de Vertex, ha señalado que “tratar la causa subyacente de la fibrosis quística lo antes posible tiene el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad, por lo que celebramos que el Chmp apoye la ampliación de la indicación de Kaftrio a pacientes de tan solo dos años”, según las palabras de la directora de la compañía.

En la Unión Europea, el fármaco de Vertex ya está aprobado para niños de seis años y mayores

La fibrosis quística es una enfermedad genética que afecta a más de 88.000 personas en todo el mundo. En concreto, en una afección progresiva que daña múltiples órganos, entre ellos los pulmones, el hígado, el páncreas o el tracto gastrointestinal. La enfermedad es causada por una proteína Cftr (regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística) defectuosa o faltante y la esperanza de vida es, aproximadamente, de treinta años.

Vertex es una compañía biotecnológica global que invierte en innovación científica para crear medicamentos para personas con enfermedades graves. La compañía cuenta con múltiples medicamentos aprobados para tratar la fibrosis quística y con varios programas clínicos y de investigación en curso para tratar de entender mejor la enfermedad.

La firma se fundó en 1989 en Cambridge (Massachusetts). La sede global se encuentra en el Distrito de Innovación de Boston y su sede internacional se ubica en Londres. En los resultados financieros del segundo trimestre del año, la firma comunicó unos ingresos por productos de 2.490 millones de dólares, un aumento del 14% respecto al mismo periodo del año anterior. En sus previsiones, Vertex pronostica cerrar el año con unos ingresos de 9.800 millones de dólares.