SpliceBio se alía con Spark Therapeutics para una terapia contra una enfermedad de la retina

SpliceBio amplía sus posibilidades de desarrollo. La biotecnológica española de terapia génica basada en tecnología desarrollada en la Universidad de Princeton ha anunciado la firma de un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia con Spark Therapeutics, compañía propiedad de Grupo Roche, con el propósito de desarrollar una terapia génica para una enfermedad hereditaria de la retina no revelada.

Ambas entidades desarrollarán una colaboración de investigación utilizando la plataforma de splicing de proteínas propiedad de SpliceBio. Spark tendrá los derechos mundiales exclusivos para desarrollar, fabricar y comercializar una terapia génica derivada de esta colaboración. Por su parte, SpliceBio tendrá derecho a recibir un pago inicial y pagos por la consecución de algunos hitos, hasta llegar a una cifra máxima de 216 millones de dólares, así como royalties sobre las ventas netas.

Miquel Vila-Perelló, director ejecutivo y cofundador de SpliceBio, ha declarado que “estamos orgullosos de que Spark Therapeutics reconozca el potencial de nuestra plataforma pionera de Protein Splicing y el profundo impacto que podría tener en el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina que no pueden ser abordadas eficazmente por otros enfoques de terapia génica”, según las palabras del directivo.

Ambas entidades desarrollarán una colaboración de investigación utilizando la plataforma de ‘splicing’ de proteínas propiedad de SpliceBio

Federico Mingozzi, director de ciencia y tecnología de Spark Therapeutics, ha señalado que “con nuestras capacidades complementarias, nuestros conocimientos técnicos y las revolucionarias capacidades de la plataforma de SpliceBio, pretendemos seguir avanzando en el tratamiento de las enfermedades hereditarias de la retina, aportando nuevas terapias génicas transformadoras a la clínica y, finalmente, al mercado mundial”, según ha resumido el directivo.

SpliceBio es una empresa de medicina genética que utiliza su plataforma de splicing de proteínas para desarrollar la generación de terapias génicas. La plataforma ofrece la posibilidad de abordar enfermedades que actualmente no pueden tratarse con terapias génicas porque el gen necesario es demasiado grande para ser administrado por vectores de virus adeno-asociados.

Por su parte, Spark Therapeutics es una empresa comercial dedicada a desbloquear el poder de la terapia génica para acelerar la transformación de la atención sanitaria. Spark es miembro del Grupo Roche desde febrero de 2019, cuando la compañía suiza adquirió el laboratorio estadounidense por 4.300 millones de dólares.