La EMA avala la aprobación de la primera terapia de edición génica para dos enfermedades

Paso al frente en defensa de las terapias génicas. La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado este viernes conceder una licencia europea condicional para Casgevy, un medicamento de terapia avanzada para la beta talasemia y la anemia de células falciformes.

Casgevy está indicado para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme grave en pacientes de doce años o más para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado y no hay un donante adecuado disponible. Casgevy sería el primer tratamiento disponible que utiliza Crispr/Cas9, un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma.

Esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguíneos pequeños, y tiene el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida.

La EMA ha basado su recomendación en base a dos ensayos realizados

La EMA basó su recomendación en dos ensayos en curso de un sólo grupo en pacientes de doce a 35 años. En el primero, se incluyeron en el conjunto primario de eficacia 42 pacientes, incluidos trece adolescentes, con beta talasemia dependiente de transfusiones que recibieron una dosis única. De estos 42 pacientes, 39 estuvieron libres de transfusiones durante al menos un año.

En el segundo ensayo, se incluyeron en el conjunto primario de eficacia 29 pacientes, incluidos seis adolescentes, que padecían Enfermedad de Células Falciformes (ECF) grave. De estos 29 pacientes, 28 estuvieron libres de episodios de crisis vasooclusivas (COV) durante al menos doce meses consecutivos. Caracterizado por dolor intenso y daño a órganos, los COV son la principal causa de visitas al departamento de emergencias y hospitalizaciones de pacientes con ECF.

“Esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguíneos pequeños, y tiene el potencial de mejorar significativamente su calidad de vida”, según explican desde la EMA.

El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la Unión Europea. Una vez concedida una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro.