El fármaco más caro del mundo, en cifras: 5.216 millones de dólares por sólo 3.000 dosis

En 2019, Novartis anunció la llegada al mercado de uno de sus fármacos más esperados de los últimos años: el Zolgensma. Seis años más tarde, sigue siendo la única terapia génica del mundo indicada por el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad que daña y mata las neuronas motoras. Más allá de los beneficios que supone para los afectados de esta enfermedad minoritaria, Zolgensma se ha hecho popular por ser el medicamento más caro del mundo. ¿Dónde se vende, cuánto cuesta cada dosis, por qué tiene este precio y cuánto dinero mueve?

Zolgensma está disponible en 47 países. El precio por dosis varía según el territorio y oscila entre los 1,2 millones de dólares y los 2,1 millones, según cálculos del Institute for Clinical and Economic Review (Icer), un instituto de investigación independiente que elabora informes sobre la eficacia y el valor de los medicamentos que salen al mercado. Si bien Novartis nunca ha revelado el número exacto de dosis vendidas, en marzo de 2023 aseguró que “más de 3.000 pacientes” ya se han beneficiado de este tratamiento, por lo que el precio medio por dosis se sitúa en torno de los 1,7 millones de dólares.

En España, desde finales de 2021 está financiado por el Sistema Nacional de Salud (SNS). En este caso, pactó con Novartis un precio más reducido: de 1,34 millones de euros por dosis. Aun así, Zolgensma se convirtió en el medicamento más caro de España pagado con dinero público. Hoy, sigue ocupando el trono. Según cálculos de PlantaDoce, el fármaco de Novartis ya ha recaudado 5.216 millones de dólares en todo el mundo. Aun así, no es el medicamento de la compañía que más factura: los informes anuales de la farmacéutica consultados por este medio señalan que, entre 2020 y 2023, Zolgensma ha oscilado entre la posición nueve y trece del ránking de los veinte medicamentos más vendidos de Novartis. Durante los últimos años, la facturación se ha mantenido estable, alrededor de los 1.300 millones de dólares anuales.

¿Un precio justificado?

A pesar del importe tan elevado por dosis, los expertos aseguran que está dentro de los precios razonables. “Zolgensma está transformando drásticamente la vida de las familias afectadas por esta enfermedad devastadora y, dados los nuevos datos de eficacia para la población presintomática, el precio se encuentra dentro del rango de referencia de precios basado en el valor del Icer”, valora Steven D. Pearson, presidente del Icer. Esta organización estima entre 100.000 y 150.000 dólares el valor de cada año de vida ganado gracias al tratamiento. “Novartis habló abiertamente de cobrar cinco millones de dólares por dosis, por lo que es de agradecer que optara por fijar un precio más al alcance de las familias de los niños afectados”, destaca en un informe. 

Según cálculos de PlantaDoce, el fármaco de Novartis ya ha recaudado 5.216 millones de dólares en todo el mundo

Consultada por PlantaDoce, la asesora genética Núria Capdevila explica el elevado precio del fármaco a los costes habituales de las terapias génicas. “En este tipo de tratamientos, no se trata solo de desarrollar una molécula que funcione y que logre pasar con éxito todos los ensayos clínicos”, recuerda la experta, asesora genética de la consulta del Consejo Genético de la Corporación Sanitaria Parc Taulí, en Sabadell (Barcelona). Capdevila aduce a los costes añadidos del proceso de producción. “Para poder fabricar y mantener estas terapias dirigidas se precisan de ultracongeladores que mantengan el fármaco a 65 grados bajo cero de temperatura, campanas de capas de flujo laminar y una sala blanca donde generarlas y mantenerlas”, apunta.

Sin embargo, los laboratorios farmacéuticos cada vez están más interesados en desarrollar este tipo de terapias. “A pesar de los elevados costes de las terapias génicas frente a las convencionales, es evidente que tienen por delante un nuevo mercado enorme y por el momento muy poco explorado”, señala la experta. Las terapias genéticas son aquellas que se centran en modificar de alguna forma los genes de las personas. “La modificación de los genes, que son nuestras unidades básicas de información, puede aplicarse para solucionar enfermedades o disminuir las alteraciones que producen”, concreta.

En la actualidad, existen muy pocas terapias génicas como Zolgensma. De ahí también su precio. “Solo hay unas diez para tratar un conjunto muy reducido de enfermedades, pero se espera que ayuden al tratamiento de patologías minoritarias como el síndrome de Angelman o Prader Willi, o el desarrollo de enfermedades comunes como la diabetes o la hipertensión”, aventura la experta.